Кому потрібні клінічні випробування і чи безпечна участь в них

Надіслав: Olga_Eremchuk , дата: чт, 08/20/2020 - 11:03

Посилання на джерело:

https://moz.gov.ua/article/health/komu-potribni-klinichni-viprobuvannja-i-chi-bezpechna-uchast-v-nih-

Клінічним випробуванням відводиться важливе місце при розробці нових лікарських засобів, тому що рішення щодо можливості медичного застосування лікарського засобу може бути прийняте тільки після систематичного вивчення його на людині та на підставі даних доведеної ефективності та безпечності. Розповідаємо детально, як і для чого проводяться клінічні випробування, що дає участь у них, хто проводить випробування і де шукати інформацію.

Клінічне випробування (дослідження) лікарського засобу – науково-дослідницька робота, метою якої є будь-яке дослідження за участю людини  як суб’єкта дослідження, призначене для виявлення або підтвердження клінічних, фармакологічних та/або інших фармакодинамічних ефектів одного або декількох досліджуваних лікарських засобів, та/або виявлення побічних реакцій на один або декілька досліджуваних лікарських засобів, та/або для вивчення усмоктування, розподілу, метаболізму, та виведення одного або кількох лікарських засобів з метою підтвердження його (їх) безпечності та/або ефективності.

Нині нові лікарські засоби незалежно від того, у якій країні їх розробили, повинні оцінюватися на підставі адекватних даних досліджень, проведених з дотриманням уніфікованих вимог, у тому числі й правил належної клінічної практики. Для виконання сучасних вимог GCP необхідне співробітництво всіх зацікавлених сторін - промисловості, дослідників, державних органів, відповідальних за реєстрацію й контроль лікарських препаратів, комісій з питань етики. Правила GCP розцінюються як необхідна умова для належного проведення клінічних випробувань у більшості розвинених країн світу.

У всьому світі проведення клінічних випробувань вважається найкоротшим шляхом до інноваційних ліків, а їхня кількість давно стала мірилом розвиненості країни.

В Україні ж продовжує жити міф, що клінічні випробування – це досліди над людьми й нічого хорошого ні пацієнту, ні країні вони дати не можуть.

У США здійснюється 14 тисяч клінічних випробувань, близько 1200 – у Польщі, тоді як в Україні триває лише 496. Така прірва в кількості клінічних випробувань між нами та високо розвиненими країнами не може не викликати запитань.

 

ЯК І ДЛЯ ЧОГО ПРОВОДЯТЬ КЛІНІЧНІ ВИПРОБУВАННЯ

Майже жоден лікарський засіб в Україні не може бути зареєстрований без результатів клінічних випробувань, адже вони доводять його ефективність та безпеку. Винятками є добре вивчені лікарські засоби, наприклад, зеленка і йод, а також препарати, що знаходяться на фармацевтичному ринку України більше 10 років. Окрім нових препаратів, досліджувати можуть і відомі лікарські засоби для підтвердження їх ефективності та безпеки за новими показаннями.

За допомогою клінічних випробувань можуть також перевіряти, чи змінюється дія препарату в разі одночасного приймання пацієнтом інших лікарських засобів. 

Ніщо так не гарантує безпеку клінічного випробування для пацієнта та отримання достовірних результатів для його організаторів як правильно складений протокол.

Протокол клінічного випробування – це план, що містить детальну інформацію про умови майбутнього випробування. Наприклад, у ньому зазначено результати доклінічних досліджень, визначено, за якими критеріями обиратимуть пацієнтів для клінічного випробування, як часто пацієнта обстежуватимуть під час дослідження та який час лікарі супроводжуватимуть його по завершенню клінічного випробування, коли він припинить приймати препарат.

Протокол випробування ретельно аналізується відповідними департаментами Державного експертного центру (ДЕЦ). Експерти, зокрема, розглядають мету та всі умови клінічного випробування, зважують користь і ризик для пацієнта, дивляться, чи не було виявлено за результатами доклінічних досліджень (на тваринах) препарату чогось, що може нашкодити пацієнту, й дають свій висновок.

Організатор випробування має обов’язково отримати два дозвільних документи. На підставі позитивного експертного висновку ДЕЦ видається наказ Міністерства охорони здоров’я, яким затверджується протокол клінічного випробування. Другий дозвільний документ – висновок локальної етичної комісії медичного закладу, де планується проведення клінічного випробування. Лише після цього клінічне випробування можна розпочинати.

Клінічні випробування проходять 4 етапи (фази клінічних досліджень):

I (майже не проводиться в Україні): невелика група здорових добровольців тестує безпеку препарату і чи зберігається препарат в організмі достатньо довго, щоб почати діяти.

II (проводиться в Україні рідко): невелика група пацієнтів з захворюваннями, які має лікувати препарат, - перевіряється безпека застосування у пацієнтів досліджуваного лікарського засобу, ефективність лікування та запобігання захворюванню, дозування.

III (найчастіше проводиться в Україні): велика група (сотні чи тисячі) пацієнтів з захворюваннями, які має лікувати препарат, - підтвердження ефективності та дозування, виявлення побічних ефектів.

IV - після реєстрації препарату - проводиться в межах затверджених показань лікарського засобу для оцінки його широкого застосування та безпеки, визначення характеру взаємодії з іншими препаратами, харчовими продуктами.

В Україні найбільш поширені клінічні дослідження ІІІ фази – масштабні дослідження з залученням сотень або навіть тисяч хворих для підтвердження ефективності й безпеки лікарського засобу, необхідного дозування, збору інформації про побічні реакції тощо.

Сьогодні в Україні проводиться близько 496 клінічних досліджень, найбільше – в галузі онкології. Щоб зрозуміти, мало це чи багато, можна порівняти кількість клінічних випробувань на 100 тисяч населення станом на 2018 рік. За цим показником Україна вже кілька років поспіль більш ніж удвічі програє нашим сусідам – Польщі та Румунії.

 

ДЕ І ХТО ПРОВОДИТЬ КЛІНІЧНІ ВИПРОБУВАННЯ

Клінічні випробування проводять у будь-яких лікувально-профілактичних закладах, які мають необхідну клінічну базу та медичний персонал із потрібною кваліфікацією.

Найчастіше клінічні дослідження проводяться в обласних та міських лікарнях, клініках науково-дослідних інститутів, на клінічних базах кафедр медичних університетів.

Дослідження в Україні проводяться на належному професійному рівні. Це неодноразово підтверджувалося в ході інспекцій Управління продовольства та медикаментів США (Food and Drug Administration), а також Європейською Агенцією лікарських засобів (European Medicines Agency).

 

ЩО ДАЄ УЧАСТЬ У КЛІНІЧНОМУ ВИПРОБУВАННІ ПАЦІЄНТУ

Передусім - безоплатне лікування. Пацієнта забезпечують не лише досліджуваними лікарськими засобами, але й препаратами супутньої та базової терапії.

По-друге, пацієнт проходить регулярні обстеження та контроль свого стану здоров’я, що не кожен із нас здатен собі забезпечити за звичайних умов лікування.

По-третє, пацієнт має доступ до інноваційних лікарських засобів. Саме такі ліки – єдина надія на  виживання, наприклад, для пацієнтів із онкозахворюваннями на стадіях, коли вже жоден метод лікування не допомагає.

По-четверте, це високий рівень захищеності. Пацієнт бере участь у дослідженні лише за власним бажанням - після підписання інформованої згоди, отримує страховку на час участі в дослідженні й має право вийти з нього в будь-який момент його проведення.

Крім того, Державний експертний центр регулярно перевіряє, чи відповідає хід проведення клінічного випробування заявленим при отриманні дозволу документам. Якщо ні, то дослідження призупиняють до усунення недоліків або ж повністю припиняють його проведення.

Що дає клінічне випробування державі

Для країни це передусім зменшення витрат на лікування пацієнтів інноваційними препаратами.

Це також можливість у майбутньому зареєструвати ефективний та безпечний лікарський засіб. Адже якщо компанія проводить у країні клінічні дослідження, значить, вона зацікавлена пізніше зареєструвати та випускати свій лікарський засіб на її ринок.

Слід також розуміти, що проведення клінічного випробування – це вливання коштів у розвиток інфраструктури тих лікарень, на базі яких вони проводяться.

Оновлюється устаткування медичних закладів, встановлюється високо технологічне обладнання, що дозволяє обстежувати та лікувати інноваційними методами за найвищими світовими стандартами.

Крім того, всі лікарі, долучені до клінічного випробування, спершу проходять підготовку. За 2018 рік Державний експертний центр провів навчання для 1353 лікарів-дослідників.

Безпека клінічних досліджень та як захищений пацієнт під час їхнього проведення

Клінічне дослідження проводиться виключно за згодою пацієнта.

Безпеку клінічного випробування для пацієнта гарантує протокол клінічного випробування. Він також гарантує, що організатори отримають достовірні результати.

Протокол – це план дослідження. Він  містить детальну інформацію про умови майбутнього випробування, зокрема:

  • про результати доклінічних досліджень, 
  • за якими критеріями обиратимуть пацієнтів для клінічного випробування, 
  • як часто пацієнта обстежуватимуть під час дослідження 
  • який час лікарі супроводжуватимуть пацієнта по завершенню клінічного випробування після припинення приймання препарату.

Клінічне дослідження розпочинається лише після:

  • Отримання організатором випробування двох дозвільних документів:
  1. Наказу Міністерства охорони здоров’я, що затверджує протокол клінічного випробування та видається на підставі позитивного експертного висновку Державного експертного центру (ДЕЦ). 
  2. Висновку локальної етичної комісії медичного закладу, де планується проведення клінічного випробування. 
  • Укладення договору про страхування життя і здоров’я пацієнта (добровольця) у порядку, передбаченому законодавством. 

Клінічні дослідження проводяться у  лікувально-профілактичних закладах, що мають необхідну клінічну базу та медичний персонал із відповідною кваліфікацією. 

Належний професійний рівень клінічних досліджень, що проводяться в Україні, неодноразово підтверджувався інспекціями Управління продовольства та медикаментів США (Food and Drug Administration), а також Європейської Агенціії лікарських засобів (European Medicines Agency).

Прозорість клінічних досліджень

Нагадаємо, МОЗ України підготувало механізм оприлюднення результатів клінічних досліджень. Жоден лікарський засіб не реєструватиметься в Україні без публікації даних про дослідження ефективності та безпечності препарату. Проект наказу містить форми звітів, інструкції щодо їх заповнення та процедуру проведення перевірки достовірності інформації про результати випробувань лікарських засобів. 

ДЕ ШУКАТИ ІНФОРМАЦІЮ ПРО КЛІНІЧНІ ВИПРОБУВАННЯ І ЇХНІ РЕЗУЛЬТАТИ

Інформацію про клінічні дослідження можна переглянути сайті МОЗ в розділі “Накази” та на сайті  ДЕЦ. Ви можете дізнатись назву дослідження, місце його проведення, назву та країну організатора, перелік досліджуваних лікарських засобів та їхню лікарську форму та дозування. Також ви можете подати запит на надання публічної інформації. Крім того, можна скористатись ресурсом: https://clinicaltrials.dec.gov.ua

Після завершення дослідження його результати будуть вноситись до реєстру та  стануть доступними для усіх зацікавлених осіб: пацієнтів, виробників, лікарів.

МОЗ України підготувало механізм оприлюднення результатів клінічних досліджень. Проект наказу містить форми звітів, інструкції щодо їх заповнення та процедуру проведення перевірки достовірності інформації про результати випробувань лікарських засобів. Жоден лікарський засіб не реєструватиметься в Україні без публікації даних про дослідження ефективності та безпечності препарату. До кінця року МОЗ України планує підготувати та оприлюднити результати випробувань усіх препаратів, що в цьому році будуть зареєстровані в Україні після набуття чинності Наказу.  

Важливо розуміти, що без проведення клінічних досліджень неможливе відкриття ліків для подолання таких серйозних світових захворювань, як рак, СНІД, діабет та сотень інших.

Розуміння ролі клінічних досліджень допоможе нашій країні посилити інфраструктуру лікувальних закладів та професіоналізм лікарів, а також рятувати життя сотень тисяч пацієнтів за допомогою інноваційних ліків.

ПРО КЛІНІЧНЕ ДОСЛІДЖЕННЯ У ДЕТАЛЯХ НІР

Посилання на джерело: https://unci.org.ua/korisni-poradi/pro-klinichne-doslidzhennya-u-detalyax/

Про клінічні дослідження існує багато міфів.
Ця тема залишається незрозумілою для більшості хворих, викликаючи недовіру та побоювання у соціумі.

?‍⚕️ Коротко, відповідаючи на питання «що таке клінічне дослідження?» онколог Інституту Раку Natalia Chorna навела життєвий приклад:

«При підвищенні температури тіла, один з препаратів, який перший потрапить під руку — парацетамол.
Що Ви зробите першим? Викинете інструкцію в смітник, щоб не заважала (бо вона зазвичай об’ємна).
Так от, Ви щойно викинули близько 15 років клінічних досліджень».

Роз’яснювальна складова щоденної роботи надихнула лікаря спростувати помилкове твердження про клінічні випробування та запевнити Вас у наступному:

1️⃣ Кожне клінічне досліження розділено на фази.

І фаза має на меті:
— переконатися в тому, що нові ліки не несуть загрози здоров’ю;
— впевнитися, що ліки досягають цільових частин тіла і залишаються в організмі достатньо довго, щоб подіяти;
— отримати попереднє підтвердження того, що ліки можуть мати терапевтичний ефект або попередити захворювання чи хворобливий стан.

ІІ фаза (проводиться лише при умові, якщо І фаза пройшла успішно) націлена на:
— підтвердження ефективності лікування та запобігання захворюванню (якщо доброволець не має зазначеного захворювання);
— визначення відповідного дозування.

ІІІ фаза передбачає:
— перевірку профілю переносимості та ефективності нових ліків на прикладі типових пацієнтів;
— підтвердження ефективного дозування;
— визначення побічних ефектів або причин, чому лікування вказаними ліками не повинно проводитися у людей із зазначеним діагнозом («протипоказання»);
— збір даних про переваги лікарського засобу або вакцини і співвідношення їх з наявними ризиками;
— порівняння результатів з ефективністю існуючих методів лікування (найцінніше!).

❗️Пацієнти не отримують плацебо, а завжди отримують лікування згідно діючих міжнародних стандартів.

2️⃣ Початок будь-якого клінічного дослідження проходить через численну кількість схвалень від різних організацій:

? FDA (Food and Drug Administration), ДЕЦ (Державний експертний центр України) та ЛЕК (Локальна етична комісія).

Цей регуляторний список далеко неповний і «бюрократичні схеми» в даному процесі не працюють.

3️⃣ Клінічні дослідження це — бізнес.

Спонсору дослідження вигідно витрачати гроші на обстеження та лікування пацієнтів тому що,

➡️ якщо по завершенню результат дослідження є позитивним (тобто в групі з досліджуваним препаратом загальна виживаність була значно вищою), спонсор отримує прибуток, а його молекула «брендову» назву та показання для лікування злоякісної пухлини певної локалізації ⬅️

По світу існує багато науковців, які щодня працюють над пошуками нових «маркерів» пухлини та над створенням саме тих інноваційних молекул, які в майбутньому можуть стати незамінними ліками.

4️⃣ Кожен клінічний випадок — це розбір через внутрішній консиліум лікувального закладу. Пацієнт проходить консультацію профільного хірурга, променевого терапевта та хіміотерапевта. Вся зібрана інформація подається спонсору з регулярними рапортуваннями даних щодо стану пацієнта.

5️⃣ Лікування в клінічному дослідженні може бути завершенено по декільком причинам:

— відкликання підписаної згоди на участь пацієнтом;
— повне виліковування;
— прогресування захворювання або поява токсичності, які є протипоказом для подальшого лікування.

❗️При цьому статус пацієнта клінічні центри відслідковують до кінця його життя. Щоб зрозуміти ефективність досліджуваного препарату (тривалість та якість життя), навіть після прогресії захворювання.

6️⃣ Клінічні випробування актуально проводити для захворювань, з якими ще досі існують незрозумілості щодо тактики ведення (в тому числі в онкології).

Наприклад, рак щитовидної залози, також онкологічне захворювання, але напротивагу більшості, повністю виліковне! Шляхом численної кількості клінічних досліджень, було винайдено, що при певних стадіях введення радіоактивного йоду після радикальної хірургії, надає тривалу/пожиттєву ремісію.

❗️Згідно міжнародних рекомендацій при певних пухлинах рекоменданова участь в клінічних дослідженнях.

7️⃣ Високої відповідальності та педантичності вимагає робота з закордонним спонсором. Онкологи Інституту Раку працюють суворо по протоколу. Відповідальність за життя людини підсилює індививідуальний підхід та є запорукою для вибору найкращого методу лікування у кожному конкретному випадку.

8️⃣ Інформація про перелік клінічних досліджень загальнодоступна.

?Національному Інституті Раку:
http://unci.org.ua/paciyentam/klinichni-doslidzhennya/
?В Україні: https://clinicaltrials.dec.gov.ua
?У світі: https://clinicaltrials.gov

ГО "МЕЛАНОМА УКРАЇНА" про клінічні дослідження

На жаль, лікування меланоми в Україні згідно сучасних протоколів є дуже дороговартісним і відбувається за рахунок пацієнтів та їх близьких. Тому силами пацієнтів і їх близьких створена ГО «МЕЛАНОМА УКРАЇНА», яка прагне здобути від держави лікування хворих меланомою за рахунок державних коштів. Хворі на меланому практично єдині в Україні не отримують допомоги від держави крім препаратів інтерферону та хіміотерапії, які вже практично не використовують в усьому світі у зв’язку з вкрай низькою ефективністю.

Для пацієнтів з певними локалізаціями меланоми проводяться кліічні дослідження в Україні. Інформацію можна знайти на нашому сайті, у розділі "Клінічні дослідження". Додаткова інструкція, як знайти клінічні випробування у світі: https://www.melanomaukraine.org/ru/9-rekomendacii-schodo-poshuku-informacii-ta-klinichnikh-viprobuvan